Per pastarąsias dvi dienas FDA patariamasis komitetas balsuoja dėl dviejų genų terapijų – Bluebird, Beti cel ir Eli cel. Nors antradienį paskelbti dokumentai parodė, kad mokslininkai atsargiai palaikė Beti cel (zynteglo) terapiją ir skeptiškai vertino "Eli cel" – genų terapiją smegenims švaistyti ligas. Tačiau "ar Eli cel yra daugiau naudos nei rizika bet kuriame vaikų, sergančių ankstyva smegenų adrenoleukodistrofija, pogrupyje?" CTGTAC narių balsavimo rezultatai buvo 15 už ir 0 prieš.
Nepaisant balsavimo už, vis dar nežinoma, kaip FDA priims galutinį sprendimą. FDA priims galutinį sprendimą dėl Beti cel ir Eli cel patvirtinimo atitinkamai rugpjūčio 19 ir rugsėjo 16 dienomis.
Jo sprendimas nulems "Bluebird" likimą, formuos kitų genų terapijos tyrimų ir plėtros metodus ir, labiau tikėtina, pakeis dviejų genetinių ligų gydymo metodus.
Dabar, po daugelio metų tyrimų ir milijardų dolerių investicijų, "Bluebird" biologijai trūksta lėšų arba per metus įmonė bankrutavo. Jei šios dvi genų terapijos yra patvirtintos, tai reiškia, kad "Bluebird" organizmai ir toliau išgyvens, o tai taip pat padeda plėtoti retų ligų genų terapiją.
Prieš tai Beti cel ir Eli cel gavo svarbius patvirtinimus Europoje, tačiau gamybos kliūtys ir sunkumai gauti kompensaciją privertė "Bluebird" pasitraukti iš rinkos ir ten uždaryti savo verslą. Tik keli pacientai gavo abu gydymo būdus. Jungtinėse Valstijose nesutarimai su FDA dėl gamybos bandymų du kartus atidėjo "Bluebird" planą siekti beta cel patvirtinimo ir sulėtino kitos pjautuvinių ląstelių genų terapijos progresą kraujo sąlygomis. FDA iš pradžių atmetė "Bluebird" ir partnerio Bristolio Myerso Squibbo paraišką dėl trečiojo vaisto, kurį paminėjo leschly, ląstelių terapija nuo daugybinės mielomos, kuri pagaliau buvo patvirtinta 2021 m. Pradžioje.
Vėlavimai ir nesėkmės yra ypač brangūs "Bluebird". Jo rinkos vertė 2018 m. pradžioje buvo artima 10 milijardų JAV dolerių ir dabar nukrito iki šiek tiek daugiau nei 250 milijonų JAV dolerių. Bendrovė perkels savo būstinę iš Kembridžo į Somervilį, Masačusetso valstijoje, kad sutaupytų pinigų, ir balandį sakė, kad atleis apie trečdalį savo darbuotojų.
Tačiau išlaidų mažinimas yra tik lašas kibire. "Bluebird" per šių metų ketvirtį prarado šimtus milijonų dolerių, o turimos lėšos yra tik 267 milijonai dolerių. Visi spėlioja, ar kitais metais gali užsidirbti pragyvenimui.
Todėl "Bluebird" išlikimas priklauso nuo to, ar FDA pritaria Beti cel ir Eli cel. Abiejų patvirtinimas leis "Bluebird" užsidirbti pinigų ne tik iš komercinių pardavimų, bet ir iš FDA išduoto prioritetinės peržiūros sertifikato, kuris paprastai vertas apie 100 mln.
Susirūpinimas dėl saugumo
Tačiau "Bluebird" genų terapija gali būti nepatvirtinta FDA, nes pastaraisiais metais jie turėjo saugumo problemų.
2021 m. vasarį buvo paskelbta, kad klinikinis pjautuvinių ląstelių tyrimas bus sustabdytas, nes dviem gydytiems pacientams išsivystė leukemija, panaši į vėžį. Vėliau FDA nutraukė klinikinį tyrimą.
Vėliau bendrovė nustatė, kad nėra aiškaus ryšio tarp leukemijos atvejų ir jų gydymo. 2021 m. birželį FDA atšaukė privalomą teismo procesų sustabdymą.
Bet tada rugpjūtį FDA sustabdė klinikinį Eli cel tyrimą, nes Bluebird pranešė apie kaulų čiulpų vėžį su mielodisplastiniu sindromu pacientui, kuriam buvo taikoma Eli cel genų terapija. Vėliau dviem pacientams, gydomiems Eli cel genais, buvo diagnozuota ūminė mieloidinė leukemija ir mielodisplastinis sindromas (MDS). Du iš jų buvo tiesiogiai susiję su gydymu, o kitas buvo laikomas labai tikėtinu susijusiu su gydymu.
Privalumai ir rizika
Atsižvelgiant į šią situaciją, FDA ir jos konsultantai turi pasverti "Bluebird" genų terapijos saugumo riziką ir naudą.
Atrodo, kad FDA labiau palaiko Beti cel, todėl β pacientams, sergantiems talasemija, nereikia reguliaraus kraujo perpylimo, o tai sumažina komplikacijų, susijusių su lėtiniu kraujo perpylimu, dažnį. Nepaisant to, FDA paprašė savo konsultantų pasverti pacientų vėžio riziką, pastebėtą Bluebird Eli cel terapijos ir pjautuvinių ląstelių terapijos tyrimuose.
suvestinė
Jei Bluebird genų terapija bus patvirtinta, Eli cel ir Beti cel taps trečiąja ir ketvirtąja genetinės ligos genų terapija, patvirtinta Jungtinėse Valstijose po Roche luxturna ir Novartis zolgensma.
Nepaisant klestinčių investicijų į genų terapiją, daugelis įmonių restruktūrizuoja savo tyrimus, mažina išlaidas arba atleidžia darbuotojus rinkos nuosmukio akivaizdoje. Taigi rinkai skubiai reikia gerų naujienų, kurios skatintų plėtrą. Nekantriai laukime FDA patvirtinimo rezultato
